Sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot : une piste de thérapie génique

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La sclérose latérale amyotrophique (SLA), aussi appelé "maladie de Charcot", est une maladie génétique caractérisée par la dégénérescence des cellules nerveuses qui contrôlent nos muscles : les motoneurones. La neurodégénéresence est due à la mutation d'un gêne FUS qui provoquent les formes les plus précoces et les plus agressives de la maladie.

Luc Dupuis et son équipe au sein du laboratoire Mécanismes centraux et périphériques de la neurodégénérescence (Unité Inserm 1118 / Université de Strasbourg) cherchent comment ralentir la progression de la maladie de Charcot en réduisant la quantité de protéine FUS présente dans le cytoplasme des motoneurones des patients atteints.

L'équipe a obtenu des premiers résultats encourageants chez la souris. Elle travaille maintenant à la mise au point d'une thérapie génique avec le soutien de la SATT Conectus (Société d'Accélération du Transfert de Technologie).

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Source :
I. Sanjuan-Ruiz et coll. Wild-type FUS corrects ALS-like disease induced by cytoplasmic mutant FUS through autoregulation. Mol Neurodegener du 6 septembre 2021. DOI : 10.1186/s13024-021–00477‑w.